发布时间：2025-01-09 18:13:19 来源: sp20250109
中新网 北京3月9日电 (周燕玲)“建议加强罕见病的管理，提高罕见病的诊疗水平。”全国两会期间，全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬接受记者采访时表示，对于罕见病患者权益保护需要走向法治的道路，希望社会各界关注罕见病，推进立法保障。
罕见病是一类发病率很低、多数具有遗传性的疾病，也被称为“孤儿病”。张抒扬介绍，在世界范围内有7000多种罕见疾病，估计中国有6000万的罕见病患者，目前罕见病患者面临最大的问题是，95%的罕见病仍无有效药物治疗，仅有5%的罕见疾病有药可治。
“能否把世界范围内治疗罕见病的成熟药物早日引进中国，让不幸的患者能幸运地找到有效的药物，这是罕见病患者共同的期望。”张抒扬说。
在张抒扬看来，由于罕见病的单病种人数较少，当发明、创造、研制一种新药后，因用药规模群体小，如何保障研发的投入和支持，这也需要有法来保护，比如支持开展临床试验、延长企业独占市场的时间，鼓励有更多创新和研发。
“中国研发出治疗罕见病的药物不是没有可能，因为我们有着罕见病丰富的病历资源且医药创新能力不断提升，可以为人类攻克罕见病方面做出中国贡献。”张抒扬表示，要想办法开展更多调研工作，了解中国罕见病的底数，这样能为科学制定政策提供依据。
张抒扬认为，当下要保障有药可治的患者有药可获得，再想有药可担负，破解这个难题，多方用药保障是可行之路，医保担负一部分，对于危及生命的重特大罕见疾病，希望有财政专项支持计划，社会各界包括慈善机构、基金会以及红十字会等帮助，特别鼓励社会捐赠。(完) 【编辑:李岩】