港中大研究团队发现“渐冻症”新发病机制 为治疗提供新视角

人民网香港1月8日电 （记者陈然）香港中文大学（简称“港中大”）8日公布，港中大研究团队与英国牛津大学最近一项合作研究项目，揭示了肌萎缩性脊髓侧索硬化症（俗称“渐冻症”）的一种新发病机制。

据介绍，“渐冻症”是一种成年发病的神经退行性疾病，影响大脑和脊髓，导致肌肉无力、协调能力丧失并最终导致呼吸衰竭。最新数据显示，全球“渐冻症”的发病率为每10万人口约有4.4人，至今仍未有治愈的方法。

港中大当日召开记者发布会表示，为确定“渐冻症”的治疗靶点，由港中大生命科学学院教授陈浩然领导的研究团队与英国牛津大学近期进行合作研究，发现患者神经元中一种转录因子受到干扰，从而激活的信号通路会引致“渐冻症”。当该信号通路被抑制时，患者神经元细胞功能障碍会改善，凸显了该信号通路可作为治疗“渐冻症”神经毒性的潜在药物靶点。

目前，研究团队正筛选新的候选药物并测试它们在细胞和果蝇模型中抑制神经细胞死亡的功效。随后，团队计划在鼠类和灵长类模型上测试有潜力的候选药物，以进一步评估其有效性。

陈浩然表示，该项研究的最新发现可以令大家更好地理解“渐冻症”的发病机制，更重要的是为开发新候选药物提供指引，以对抗这种致命性的神经退行性疾病。相信有关研究将为“渐冻症”的治疗干预提供新的视角。

另外，为掌握患者的情况及需要，香港肌健协会早前建立香港首个“渐冻人症患者数据库”，数据库共收集全港四分之一患者的数据。调查结果显示，患者平均于55岁发病，初期病征分别为手及脚无力。由于初期病征难以辨认，患者平均向4名医生求医、进行5次详细检查才确诊“渐冻症”，大多数患者存活时间由数个月至10年不等，中位数为3年。